 |
| Foto : Reuters |
Terapi ini juga tidak menunjukkan perbedaan signifikan
dibandingkan dengan plasebo dalam tujuan sekunder studi, seperti waktu yang
dibutuhkan pasien untuk bangkit dari lantai atau meningkatkan kecepatan dalam
lari atau berjalan sejauh 10 meter.
DMD adalah kelainan genetik yang menyebabkan otot menjadi
lemah, di mana sebagian besar pasien kekurangan protein dystrophin yang menjaga
otot tetap utuh. Kelainan ini mempengaruhi sekitar 1 dari 3.500 kelahiran
laki-laki di seluruh dunia.
Terapi gen sekali pakai Pfizer bertujuan untuk mengirimkan
versi pendek dari gen dystrophin manusia yang hilang ke sel-sel pasien DMD.
Hasil uji coba pada anak laki-laki berusia 4 hingga 7 tahun
ini merupakan kemunduran lain bagi Pfizer, yang membutuhkan pendapatan dari
obat-obatan baru karena miliaran dolar dari penjualan produk COVID-19 telah
menguap akibat penurunan permintaan yang tajam.
Pfizer mengatakan bulan lalu bahwa seorang pasien dalam uji
coba tahap awal pada anak laki-laki berusia 2 hingga 3 tahun meninggal karena
serangan jantung setelah menerima terapi tersebut. Saat itu, mereka menyatakan
sedang meninjau data untuk memahami penyebab potensial kematian bersama dengan
komite pemantau data eksternal independen.
Perusahaan mengatakan akan terus memantau secara ketat semua
peserta yang terdaftar dalam studi tahap akhir ini dan sedang mengevaluasi
langkah-langkah yang tepat selanjutnya untuk program ini.
Tujuan utama uji coba adalah mencari perbaikan dalam kecepatan dan fungsi keterampilan motorik pada pasien DMD yang dapat berjalan.